فناوری به کمک بیماری های خونی آمد

به گزارش «نبض فناوری»،  دانشگاه ایلینوی شیکاگو در آزمایشات بالینی شرکت می کند تا بیماری های خونی مادرزادی شدید، مانند کم خونی سلول داسی شکل یا تالاسمی را با اصلاح ایمن DNA سلول های خونی بیماران درمان کند.

دو بیمار از بتا تالاسمی و بیماری سلول داسی پس از ویرایش ژن هایشان با استفاده از فناوری CRISPR-Cas9، درمان شده اند. دو محقق مخترع این فناوری در سال 2020 جایزه نوبل شیمی را دریافت کردند.

 با این کار، سلول های بنیادی شروع به تولید هموگلوبین جنین می کنند تا بیماران مبتلا به نقایص مادرزادی هموگلوبین (بتا تالاسمی یا بیماری سلول داسی شکل) هموگلوبین جنین کافی تولید کنند تا بر هموگلوبین معیوب که باعث بیماری آنها می شود غلبه کنند.

بیماری سلول داسی شکل نوعی نقص ارثی در هموگلوبین است که باعث می شود سلول های قرمز خون هلالی شکل شوند. بتا تالاسمی نوعی اختلال خونی است که باعث کاهش تولید هموگلوبین می شود.

محققان امیدوارند این روش درمانی بتواند برای سلامتی دنیا مفید باشد. بیماری سلول داسی شکل و بتا تالاسمی و سایر اختلالات مادرزادی خون از بیماری های عمده در جهان است. فقط 5 میلیون نفر در نیجریه از بیماری سلول داسی شکل و بسیاری دیگر در آفریقا رنج می برند.

امید این است که این روش درمانی در بسیاری از کشورهای کم درآمد متوسط ​​خاورمیانه، آفریقا و هند قابل دسترسی و مقرون به صرفه باشد و تأثیر مهمی در زندگی بسیاری از مردم این مناطق داشته باشد.

فناوری CRISPR ابزاری ساده و در عین حال قدرتمند برای ویرایش ژنوم است که به محققان اجازه می دهد توالی DNA را به راحتی تغییر داده و عملکرد ژن را اصلاح کنند. بسیاری از کاربردهای بالقوه آن شامل اصلاح نقایص ژنتیکی، درمان و جلوگیری از شیوع بیماری ها و بهبود محصولات است. CRISPR ها بخشهای ویژه ای از DNA هستند. پروتئین Cas9 (یا مرتبط با CRISPR) آنزیمی است که مانند یک قیچی مولکولی عمل می کند و می تواند رشته های DNA را برش دهد.